La mère d’un jeune garçon de 3 ans atteint d’hémophilie sévère craint que le médicament qui pourrait sauver la vie de son fils soit une fois de plus refusé par le ministère de la Santé.
« Les enfants hémophiles, ça fait peur aux gens. Il faut toujours être en alerte, on n’a pas beaucoup de répit. Je peux vous le dire, tous les parents d’enfants hémophiles attendent le médicament Hemlibra de pied ferme », laisse tomber Diana Laquerre, dont le fils Christopher Pomerleau vit avec l’hémophilie A sévère.
Cette forme de la maladie héréditaire affecte moins d’une personne sur 10 000.
« Ça se manifeste par des saignements spontanés internes ou articulaires. Les petites blessures deviennent impressionnantes visuellement. Il faut lui injecter des traitements à base de facteur VIII presque tous les jours, une protéine sanguine qui est nécessaire à sa coagulation », détaille Mme Laquerre, de Saint-Calixte, dans Lanaudière.
« C’est très invasif, souffle la mère. Ça génère des frustrations, des crises en plus de l’anxiété de la maladie dès qu’il va faire des activités. »
Parce que si un saignement survient dans l’un de ses organes vitaux, son cerveau par exemple, sa vie est en péril.
Meilleure qualité de vie
Le cousin du petit Christopher, Gabriel, 10 ans, est également atteint d’hémophilie A sévère. Depuis un an, il utilise le Hemlibra, un anticorps qui prévient et réduit la fréquence des hémorragies.
« Il a participé à l’étude clinique au début du mois de janvier 2020. Mon neveu était arrivé au bout de sa condition. Les médicaments courants ne faisaient plus effet, explique Mme Laquerre. Et mon fils de 3 ans s’en va dans la même direction. »
« Je ne suis pas une scientifique, poursuit-elle, mais je peux voir que sa qualité de vie [à Gabriel] a augmenté de façon exponentielle. Cet été, il est tombé et s’est pété les dents sur une barre de métal au parc. Il n’a rien eu de plus qu’un enfant normal alors qu’avant, il aurait été hospitalisé. »
Le traitement autorisé par Santé Canada en juin 2019, tarde toutefois à obtenir l’approbation de Québec.
En avril 2019, l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) avait d’abord recommandé que le Hemlibra soit ajouté à la liste des produits du système du sang.
Puis, huit mois plus tard, l’INESSS se rétractait. La « valeur thérapeutique » du produit pour prévenir l’apparition, la propagation ou l’aggravation de la maladie n’avait pas été suffisamment démontrée.
Peur d’un autre refus
« J’ai peur qu’il soit encore refusé », confie Mme Laquerre.
« C’est fou ce que ça pourrait changer. La vie de Christopher pourrait enfin être plus normale », croit la mère.
Le ministère annoncera « dans les prochaines semaines » si le médicament Hemlibra sera finalement approuvé et remboursé au Québec.
